🧬 Опубликованы новые данные об опухолях у пациентов, получивших Золгенсму
Опубликовано 06 ноября 2026
Последнее обновление 06 ноября 2026
4
На сайте SMA UK опубликованы сообщение британской национальной междисциплинарной команды по Золгенсме от 4 ноября и заявление компании Novartis от 5 ноября 2026 года о новых данных безопасности генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Что известно на данный момент
С момента первого одобрения препарата в 2019 году Novartis получила 9 сообщений об опухолях у ранее пролеченных пациентов. Всего Золгенсму получили более 6 000 человек в клинических исследованиях, программах доступа и коммерческой практике.
По информации британских специалистов, исследование опухолей завершено у трёх детей:
— две опухоли описаны как связанные с терапией;
— одна опухоль — как предположительно не связанная.
Результаты по остальным шести случаям в сообщении не представлены.
Что сообщает производитель
Novartis использует более осторожную формулировку, сообщая об обнаружении интеграции ДНК вирусного вектора в ДНК пациентов в двух случаях.
Оба пациента получили лечение по поводу опухолей и продолжают наблюдаться. Компания отмечает, что потенциальный риск опухолеобразования вследствие интеграции вектора уже отражён в инструкции к препарату.
Важно: сообщение не означает, что все девять опухолей вызваны Золгенсмой. Типы опухолей, сроки их возникновения и подробные результаты исследований в публикации не раскрыты.
По заявлению Novartis, органы здравоохранения были своевременно уведомлены о каждом случае. Ожидается дополнительная информация от регуляторов.
Нужно ли менять наблюдение за пациентами?
На данном этапе британская междисциплинарная команда не рекомендует изменять стандартное наблюдение или проводить дополнительные обследования на основании имеющейся информации.
Семьям, у которых возникают вопросы, рекомендовано обращаться к лечащим специалистам.
Почему это важно
Эта ситуация ещё раз подчёркивает значение систематического сбора данных реальной клинической практики и длительного наблюдения за пациентами, получающими генную терапию.
Обязательное включение таких пациентов в регистры с последующим отслеживанием эффективности и безопасности лечения позволит своевременно выявлять редкие и отсроченные нежелательные явления и уточнять соотношение пользы и риска.
Источник: SMA UK — сообщения британской междисциплинарной команды от 4 ноября и Novartis от 5 ноября 2026 года.
Что известно на данный моментС момента первого одобрения препарата в 2019 году Novartis получила 9 сообщений об опухолях у ранее пролеченных пациентов. Всего Золгенсму получили более 6 000 человек в клинических исследованиях, программах доступа и коммерческой практике.
По информации британских специалистов, исследование опухолей завершено у трёх детей:
— две опухоли описаны как связанные с терапией;
— одна опухоль — как предположительно не связанная.
Результаты по остальным шести случаям в сообщении не представлены.
Что сообщает производительNovartis использует более осторожную формулировку, сообщая об обнаружении интеграции ДНК вирусного вектора в ДНК пациентов в двух случаях.
Оба пациента получили лечение по поводу опухолей и продолжают наблюдаться. Компания отмечает, что потенциальный риск опухолеобразования вследствие интеграции вектора уже отражён в инструкции к препарату.
Важно: сообщение не означает, что все девять опухолей вызваны Золгенсмой. Типы опухолей, сроки их возникновения и подробные результаты исследований в публикации не раскрыты.
По заявлению Novartis, органы здравоохранения были своевременно уведомлены о каждом случае. Ожидается дополнительная информация от регуляторов.
Нужно ли менять наблюдение за пациентами?На данном этапе британская междисциплинарная команда не рекомендует изменять стандартное наблюдение или проводить дополнительные обследования на основании имеющейся информации.
Семьям, у которых возникают вопросы, рекомендовано обращаться к лечащим специалистам.
Почему это важноЭта ситуация ещё раз подчёркивает значение систематического сбора данных реальной клинической практики и длительного наблюдения за пациентами, получающими генную терапию.
Обязательное включение таких пациентов в регистры с последующим отслеживанием эффективности и безопасности лечения позволит своевременно выявлять редкие и отсроченные нежелательные явления и уточнять соотношение пользы и риска.
Источник: SMA UK — сообщения британской междисциплинарной команды от 4 ноября и Novartis от 5 ноября 2026 года.
