FDA одобрила первую генно-заместительную терапию СМА, доступную для всех возрастных групп

FDA одобрила первую генно-заместительную терапию СМА, доступную для всех возрастных групп

FDA одобрила Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve, Novartis) — первую генно-заместительную терапию спинальной мышечной атрофии (СМА), предназначенную для пациентов старше 2 лет и взрослых.

Это впервые открывает доступ к генной замене SMN1 для широкого круга пациентов старшего возраста — ранее генная терапия была доступна только детям до двух лет.

Что представляет собой Itvisma?

Itvisma содержит то же активное вещество, что и Zolgensma, но создана в новой высококонцентрированной форме для однократного интратекального введения.

Препарат подходит детям старшего возраста, подросткам и взрослым, без привязки дозы к массе тела, и доставляет функциональную копию гена SMN1, воздействуя на генетическую причину СМА.

На чем основано одобрение?

STEER (фаза III)

• ранее не леченные пациенты с СМА II типа

• статистически значимое улучшение моторной функции по шкале HFMSE к 52-й неделе по сравнению с контролем

STRENGTH (фаза IIIb)

• пациенты, ранее получавшие нузинерсен или рисдиплам

• подтверждены стабилизация или улучшение моторных функций

• профиль переносимости сопоставим с существующими терапиями

По оценкам, в США живут около 9 000 пациентов с СМА, и неудовлетворённая потребность у взрослых и подростков остаётся крайне высокой — прежде всего в сохранении мотонейронов и поддержании моторной функции.

Стоимость и спор о «справедливой цене»

Itvisma выйдет на рынок США в декабре 2025 года по цене 2,59 млн долларов США за однократную дозу.

Novartis заявляет, что стоимость на 35–46 % ниже ориентировочных 10-летних расходов на хроническую терапию.

Однако такой аргумент вызывает вопросы.

В отчёте ICER–NEWDIGS (2024) отмечается, что расчёт цены через полную долгосрочную экономию для системы здравоохранения приводит к завышенным и этически неприемлемым оценкам. Например, для генной терапии гемофилии «справедливая» цена на основе полной экономии составляла бы 20–25 млн долларов.

ICER предлагает альтернативы, где учитывается только часть будущих сбережений:

• разделение экономии между производителем и системой 50/50, или

• ограничение учитываемой годовой экономии потолком в 150 000 долларов.

В этой логике простое утверждение, что цена Itvisma «ниже будущих расходов на хроническую терапию», не решает проблемы доступности и финансовой устойчивости генной терапии для систем здравоохранения.