Орфанные препараты 2024: обзор достижений в США и Европе

Лекарственная терапия играет ключевую роль в лечении редких (орфанных) заболеваний, которые зачастую не имеют эффективных методов лечения. В преддверии нового года мы решили подвести итоги и узнать, какие орфанные препараты зарегистрировали в США и Европе в 2024 году.

Что такое орфанные препараты?

• FDA (США): Орфанными считаются препараты, предназначенные для лечения заболеваний, поражающих менее 200 000 человек в США, либо для лечения заболеваний, которые не приносят достаточной прибыли для покрытия затрат на разработку и производство.
• EMA (Европа): Орфанными считаются лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, угрожающих жизни или серьезно ухудшающих качество жизни. Эти заболевания затрагивают не более 5 человек из 10 000 в Европейском Союзе.

Специальные статусы и программы для ускорения разработки орфанных препаратов:

1. Breakthrough Therapy (Прорывная терапия, FDA): Предоставляется препаратам для лечения серьезных или жизнеугрожающих заболеваний, если предварительные клинические данные показывают значительное улучшение по сравнению с существующими методами. Обеспечивает интенсивное взаимодействие с FDA для ускорения процесса разработки.
2. Priority Review (Приоритетный обзор, FDA): Сокращает стандартное время рассмотрения заявки на препарат, представляющий значительный прогресс в лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний, с 10 до 6 месяцев.
3. Fast Track (Ускоренная разработка, FDA): Программа FDA для ускорения разработки и рассмотрения лекарств, предназначенных для лечения серьезных состояний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Предполагает более частое взаимодействие с FDA и возможность подачи документов на одобрение частями.
4. Rare Pediatric Disease (Редкие педиатрические заболевания, FDA): Статус, присваиваемый препаратам, разработанным для лечения редких заболеваний у детей. Дает возможность получить сертификат, ускоряющий рассмотрение других заявок компании.
5. Conditional Marketing Authorization (Условное разрешение на маркетинг, EMA): Позволяет регистрировать препараты, основанные на менее полных данных, если они предназначены для лечения заболеваний с высоким медицинским спросом. При этом компании обязуются предоставить дополнительные данные после регистрации.

Эта информация подчеркивает важность непрерывной работы над созданием новых лекарств для лечения редких заболеваний и дает надежду на новые возможности в будущем.