Россия первой приняла решение о финансировании Itvisma для лечения СМА
Опубликовано 05 октября 2026
Последнее обновление 07 октября 2026
74
29 сентября экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил включение Itvisma (onasemnogene abeparvovec) в перечень препаратов для закупки.
Фонд сможет обеспечивать препаратом детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) от 2 лет с биаллельными мутациями гена SMN1, ранее не получавших патогенетическую терапию.
В России препарат пока не зарегистрирован.
Itvisma была впервые зарегистрирована в США в ноябре 2025 года, а 30 июня 2026 года получила разрешение на применение в ЕС для пациентов со СМА от 2 лет.
Чем Itvisma отличается от Zolgensma
Itvisma содержит то же действующее вещество, что и Zolgensma, и также представляет собой однократную генозаместительную терапию.
Однако, в отличие от Zolgensma, эта форма препарата может применяться у пациентов старше двух лет.
Главное отличие заключается в способе введения.
Zolgensma вводится внутривенно, а доза вирусного вектора рассчитывается в зависимости от массы тела. С увеличением массы пациента возрастает необходимая общая доза вектора и системная экспозиция, что ограничивает возможности применения внутривенной формы у более старших пациентов.
Itvisma вводится однократно интратекально — непосредственно в спинномозговую жидкость. Это позволяет использовать значительно меньшую фиксированную дозу вектора, не зависящую от массы тела, и применять генозаместительную терапию у более старших пациентов.
Доказательная база
Основная доказательная база Itvisma получена в рандомизированном исследовании III фазы STEER.
В нём участвовали 126 ранее не леченных пациентов со СМА в возрасте от 2 до 18 лет, способных самостоятельно сидеть, но никогда самостоятельно не ходивших.
Через 52 недели моторная функция по шкале HFMSE улучшилась в среднем на:
— 2,4 балла при применении Itvisma
— 0,5 балла в группе sham-контроля
Именно для ранее не леченных детей «Круг добра» пока одобрил финансирование.
При этом зарегистрированные показания в США и ЕС шире, однако наиболее надёжные прямые доказательства эффективности сегодня получены именно в популяции ранее не леченных пациентов.
Европейский контекст
Ранее мы уже писали о первой совместной клинической оценке Itvisma в ЕС: «Первая совместная оценка генной терапии в ЕС: клинический эффект подтверждён, но Ирландия не рекомендует возмещение по заявленной цене».
Совместная клиническая оценка подтвердила клинический эффект препарата, но показала сохраняющуюся неопределённость относительно его сравнительной эффективности с уже применяемыми методами лечения СМА.
Ирландия первой использовала результаты JCA в национальной оценке и не рекомендовала Itvisma к возмещению по заявленной производителем цене.
В других европейских странах процедуры оценки и определения условий финансирования продолжаются.
В Ирландии HSE рассматривает новое коммерческое предложение производителя.
В Германии оценка дополнительной пользы началась 1 августа; публикация результатов ожидается в ноябре, а окончательное решение G-BA — в январе 2027 года.
В Великобритании Itvisma проходит оценку NICE, окончательного решения о финансировании пока нет.
Почему это важно
Таким образом, Россия стала первой страной, принявшей положительное решение о финансировании Itvisma.
В условиях ограниченной доказательной базы особенно важным становится последующий сбор и анализ данных реальной клинической практики.
Они позволят оценить долгосрочную эффективность и безопасность терапии у российских пациентов и уточнить место Itvisma в лечении СМА.
Источники:
Фонд «Круг добра»
European Commission — Itvisma
FDA — Itvisma
G-BA — Nutzenbewertung Itvisma
NICE — Itvisma
Фонд сможет обеспечивать препаратом детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) от 2 лет с биаллельными мутациями гена SMN1, ранее не получавших патогенетическую терапию.
В России препарат пока не зарегистрирован.
Itvisma была впервые зарегистрирована в США в ноябре 2025 года, а 30 июня 2026 года получила разрешение на применение в ЕС для пациентов со СМА от 2 лет.
Чем Itvisma отличается от ZolgensmaItvisma содержит то же действующее вещество, что и Zolgensma, и также представляет собой однократную генозаместительную терапию.
Однако, в отличие от Zolgensma, эта форма препарата может применяться у пациентов старше двух лет.
Главное отличие заключается в способе введения.
Zolgensma вводится внутривенно, а доза вирусного вектора рассчитывается в зависимости от массы тела. С увеличением массы пациента возрастает необходимая общая доза вектора и системная экспозиция, что ограничивает возможности применения внутривенной формы у более старших пациентов.
Itvisma вводится однократно интратекально — непосредственно в спинномозговую жидкость. Это позволяет использовать значительно меньшую фиксированную дозу вектора, не зависящую от массы тела, и применять генозаместительную терапию у более старших пациентов.
Доказательная базаОсновная доказательная база Itvisma получена в рандомизированном исследовании III фазы STEER.
В нём участвовали 126 ранее не леченных пациентов со СМА в возрасте от 2 до 18 лет, способных самостоятельно сидеть, но никогда самостоятельно не ходивших.
Через 52 недели моторная функция по шкале HFMSE улучшилась в среднем на:
— 2,4 балла при применении Itvisma
— 0,5 балла в группе sham-контроля
Именно для ранее не леченных детей «Круг добра» пока одобрил финансирование.
При этом зарегистрированные показания в США и ЕС шире, однако наиболее надёжные прямые доказательства эффективности сегодня получены именно в популяции ранее не леченных пациентов.
Европейский контекстРанее мы уже писали о первой совместной клинической оценке Itvisma в ЕС: «Первая совместная оценка генной терапии в ЕС: клинический эффект подтверждён, но Ирландия не рекомендует возмещение по заявленной цене».
Совместная клиническая оценка подтвердила клинический эффект препарата, но показала сохраняющуюся неопределённость относительно его сравнительной эффективности с уже применяемыми методами лечения СМА.
Ирландия первой использовала результаты JCA в национальной оценке и не рекомендовала Itvisma к возмещению по заявленной производителем цене.
В других европейских странах процедуры оценки и определения условий финансирования продолжаются.
В Ирландии HSE рассматривает новое коммерческое предложение производителя.
В Германии оценка дополнительной пользы началась 1 августа; публикация результатов ожидается в ноябре, а окончательное решение G-BA — в январе 2027 года.
В Великобритании Itvisma проходит оценку NICE, окончательного решения о финансировании пока нет.
Почему это важноТаким образом, Россия стала первой страной, принявшей положительное решение о финансировании Itvisma.
В условиях ограниченной доказательной базы особенно важным становится последующий сбор и анализ данных реальной клинической практики.
Они позволят оценить долгосрочную эффективность и безопасность терапии у российских пациентов и уточнить место Itvisma в лечении СМА.
Источники:Фонд «Круг добра»
European Commission — Itvisma
FDA — Itvisma
G-BA — Nutzenbewertung Itvisma
NICE — Itvisma
