EMA рекомендовало к одобрению Waskyra — геннотерапевтическое лечение синдрома Вискотта–Олдрича
EMA рекомендовало к одобрению Waskyra — геннотерапевтическое лечение синдрома Вискотта–Олдрича
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) вынесло положительное заключение по препарату Waskyra (etuvetidigene autotemcel) — генно-заместительная терапия для пациентов от 6 месяцев и старше с подтверждённой мутацией гена WAS, которым показана трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), но отсутствует совместимый донор.
Что такое синдром Вискотта–Олдрича
Синдром Вискотта–Олдрича (WAS) — крайне редкое наследственное заболевание, сцепленное с X-хромосомой и встречающееся у мальчиков.
Мировая распространённость: 1–10 случаев на 1 млн новорождённых мальчиков.
Причина — мутации гена WAS, приводящие к тяжёлому иммунодефициту и нарушениям кроветворения:
-
хроническая тромбоцитопения и кровотечения
-
частые и тяжёлые инфекции
-
высокий риск лимфом и других злокачественных опухолей
Стандарт терапии — ТГСК, но подходящего донора удаётся найти далеко не всегда.
Как работает Waskyra
Waskyra — аутологичная генная терапия на основе собственных CD34+ клеток пациента.
В лаборатории клетки модифицируют так, чтобы они начали вырабатывать функциональный белок WAS. После однократного введения изменённые клетки заселяют костный мозг и формируют популяции здоровых иммунных и кроветворных клеток.
Клинические данные
EMA опиралось на результаты 27 пациентов из клинических исследований и программ раннего доступа (возраст от 1 до 35 лет).
Ключевые эффекты терапии:
• тяжёлые инфекции снизились с 2,0 до 0,15 событий/год через 1–2 года
• к 2–3 годам показатель остаётся низким — 0,12 событий/год
• умеренные и тяжёлые кровотечения снизились с 2,0 до 0,16 через 2–3 года
Побочные явления были в основном связаны с подготовительным режимом перед инфузией клеток.
Оценка EMA и дальнейшие шаги
Комитет по передовым методам терапии (CAT) и Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришли к выводу, что польза терапии превышает потенциальные риски у пациентов, которым показана ТГСК, но нет доступного донора.
Проект разрабатывался в рамках пилотной проекта EMA по поддержке академических и некоммерческих разработчиков ATMP.
Положительное заключение CHMP будет направлено в Европейскую комиссию для принятия решения о предоставлении маркетинговой авторизации. После её выдачи вопросы цены и условий возмещения будут регулироваться странами ЕС индивидуально.
