Rare Disease Evidence Principles (RDEP) — новые принципы FDA для оценки орфанных лекарственных препаратов

FDA представило новый процесс Rare Disease Evidence Principles (RDEP), цель которого — упростить и ускорить одобрение орфанных лекарственных препаратов при крайне редких генетических заболеваниях.

Критерии отбора:

• заболевание встречается у очень малого числа пациентов (обычно менее 1000 в США);

• вызвано известным генетическим дефектом;

• имеет быстро прогрессирующее течение с высокой инвалидизацией или смертностью;

• не имеет адекватных методов терапии.

Подход к доказательствам:

Для регистрации может быть достаточно одного клинического исследования (в том числе неконтролируемого), если оно подкреплено убедительными дополнительными данными. В качестве подтверждений FDA будет рассматривать:

биомаркеры и данные о влиянии на патофизиологию болезни,

• результаты доклинических моделей,

• фармакодинамику,

• клинические случаи,

• исследования естественного течения болезни или внешние контрольные группы.

Процесс рассмотрения:

Заявку подают до начала ключевого исследования. Решение о включении принимает FDA совместно с Советом по политике и портфелю в области редких заболеваний (RDPPC). На раннем этапе согласуются допустимые источники доказательств, при этом возможны дополнительные обязательства после одобрения (дополнительные исследования, наблюдение).

Важно: участие в RDEP не связано напрямую с процедурой присвоения орфанного статуса (orphan designation), для этого сохраняется отдельный порядок подачи заявок.

Таким образом, RDEP формализует возможность одобрения орфанных препаратов на основе одного исследования и набора подтверждающих данных, что особенно важно для редких генетических болезней, где проведение традиционных крупных РКИ невозможно.

Подробнее: FDA advances rare disease drug development with new evidence principles (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-advances-rare-disease-drug-development-new-e...)