FDA предлагает новый путь одобрения терапии для ультра-редких заболеваний: ставка на обоснованность механизма действия

FDA предлагает новый путь одобрения терапии для ультра-редких заболеваний: ставка на обоснованность механизма действия

Глава FDA доктор Мартин Макари предложил внедрить новый механизм одобрения на условиях (conditional approval) для препаратов, предназначенных для ультра-редких и неизлечимых заболеваний, при которых невозможно проведение масштабных клинических исследований.

Суть подхода:

Если лекарство обладает научно обоснованным, физиологически правдоподобным механизмом действия (plausible mechanism), оно может получить одобрение на условиях, без завершённых РКИ. Обязательным требованием становится систематическое наблюдение за всеми пациентами и сбор данных реальной клинической практики (real-world data / real-world evidence).

«Когда заболевание затрагивает несколько десятков человек, проведение классических исследований становится невозможным. Если у нас есть потенциально эффективный препарат и логичный механизм действия — мы должны дать пациентам выбор»

 — отметил Макари. 

Он также подчеркнул, что 

применение терапии будет основано на добровольном решении пациента и врача, с оформлением информированного согласия.

Что меняется?

Подход может обеспечить ускоренный доступ к терапии при одновременном контроле её эффективности и безопасности — через регистрируемые наблюдения. Это особенно актуально в ситуациях, где альтернативных вариантов лечения не существует.

Ограничения и риски

Предложение пока не оформлено как официальный механизм или законодательная инициатива.

Эксперты подчёркивают необходимость:

• чётких критериев оценки обоснованности механизма действия,

• регламента возмещения и правовой ответственности при ограниченной доказательной базе,

• регулярный сбор и анализа RWE как неотъемлемой части модели.

Подробнее: BioSpace (https://www.biospace.com/policy/makary-discusses-expedited-rare-disease-approvals-pathway-public-dis...)