NICE обновил подход к орфанным технологиям

В мае 2025 года Национальный институт здравоохранения Великобритании (NICE) опубликовал обновлённое руководство по оценке медицинских технологий — Health Technology Evaluations Manual (PMG36)

Этот документ определяет, какие технологии и на каких условиях могут быть рекомендованы к финансированию в системе NHS. Особое внимание уделено орфанным препаратам — для них предложены новые подходы к оценке эффективности, финансированию и контролю неопределённости.

Мы внимательно изучили обновления — и вот 3 момента, которые особенно важны:

1. Повышение предельного порога ИПЗЭ* до £300,000 за QALY

*ИПЗЭ (ICER) — это инкрементный показатель стоимости одной дополнительной единицы здоровья, измеряемой в QALY (год жизни, скорректированный по качеству).

По новому документу в Великобритании:

• Стандартные технологии: порог остаётся прежним — £20,000–30,000 за QALY (≈ 2,1–3,2 млн руб)
• Для орфанных в программе Highly Specialised Technologies (HST) — повышен до £100,000 (≈ 10,7 млн руб)
• При наличии модифицирующих факторов (редкость, тяжесть заболевания, высокая неудовлетворённая потребность) — допустимо повышение до £300,000 за QALY (≈ 32,1 млн руб)

В России ИПЗЭ рассчитывается как трёхкратный ВВП на душу населения и составляет 4,1 млн руб. — единый порог для всех технологий. Такой подход не учитывает особенности редких болезней, где терапия может быть дорогостоящей, но жизненно необходимой.

2. Возмещение на условиях (соглашения об управляемом доступе)

Руководство содержит чёткие положения о соглашениях об управляемом доступе (Managed Access Agreements):

• фиксируются критерии временного финансирования,
• предусматривается обязательный сбор данных реальной клинической практики,
• определяются входные и выходные условия,
• допускается пересмотр решений и корректировка цены,
• возможно применение оплаты в зависимости от результата лечения.

Это критически важно для дорогостоящих орфанных препаратов, выходящих на рынок с ограниченным объёмом доказательств.

3. Укрепление роли данных реальной клинической практики (RWD/RWE)

Новый документ впервые столь чётко закрепляет статус RWE как инструмента принятия решений.

Это особенно важно для орфанных технологий, где:

• часто нет возможности провести полноценные РКИ (малые выборки, этические ограничения),
• решения принимаются в условиях неопределённости,
• требуется длительное наблюдение,
• цена и условия возмещения могут пересматриваться по мере накопления новых данных.

Таким образом, NICE делает ставку на гибкую, поэтапную модель оценки, где доказательства накапливаются в реальной практике, а не только на старте регистрации.

Оригинальный документ NICE: PMG36 на сайте NICE