FDA приступило к разработке единой концепции разработки и оценки орфанных препаратов
Опубликовано 16 октября 2026
Последнее обновление 16 октября 2026
14 октября 2026 года FDA объявило о запуске Rare Disease Framework Initiative. Цель инициативы — объединить накопленный опыт поддержки орфанных разработок в последовательную и предсказуемую систему регуляторной работы.
За последние годы FDA создало множество программ для редких заболеваний. Они помогают совершенствовать исследования, привлекать пациентов и экспертов, ускорять разработку терапии. Теперь агентство намерено систематизировать эти подходы и обеспечить их согласованное применение в разных экспертных подразделениях. Об этом говорится в сообщении FDA.
Основной принцип будущей концепции — адаптация требований к доказательствам с учётом конкретного заболевания и препарата. Предполагается учитывать начало и характер прогрессирования болезни, особенности пациентов, их потребности и данные, которые реально возможно получить в малой популяции. Эти ожидания должны понятнее объясняться разработчикам на протяжении всего процесса разработки и экспертизы.
В числе возможных результатов FDA называет:
• пересмотр действующих и разработку новых методических руководств по дизайну исследований, конечным точкам, статистическим подходам и обязательствам после регистрации;
• рассмотрение изменений регуляторных норм;
• согласование практики экспертизы между подразделениями, оценивающими лекарственные и биологические препараты;
• обучение экспертов и руководителей FDA применению новых подходов.
Предусмотрены более системное участие пациентов в определении значимых результатов лечения и оценке пользы и риска, привлечение внешних специалистов по редким заболеваниям и развитие общих экспертных ресурсов.
Отдельное направление — риск-ориентированный подход к оценке производства, контроля качества и проведению предрегистрационных инспекций.
Концепция должна охватить весь процесс: от ранних консультаций с разработчиком до обязательств после регистрации. При этом законодательные стандарты безопасности и эффективности сохраняются. Эти принципы изложены в концептуальном документе FDA.
Работа находится на начальном этапе. 28 октября 2026 года FDA проведёт первое публичное обсуждение инициативы. Затем планируются тематические круглые столы и сбор предложений от пациентов, исследователей, клиницистов и разработчиков.
За последние годы FDA создало множество программ для редких заболеваний. Они помогают совершенствовать исследования, привлекать пациентов и экспертов, ускорять разработку терапии. Теперь агентство намерено систематизировать эти подходы и обеспечить их согласованное применение в разных экспертных подразделениях. Об этом говорится в сообщении FDA.
Основной принцип будущей концепции — адаптация требований к доказательствам с учётом конкретного заболевания и препарата. Предполагается учитывать начало и характер прогрессирования болезни, особенности пациентов, их потребности и данные, которые реально возможно получить в малой популяции. Эти ожидания должны понятнее объясняться разработчикам на протяжении всего процесса разработки и экспертизы.В числе возможных результатов FDA называет:
• пересмотр действующих и разработку новых методических руководств по дизайну исследований, конечным точкам, статистическим подходам и обязательствам после регистрации;
• рассмотрение изменений регуляторных норм;
• согласование практики экспертизы между подразделениями, оценивающими лекарственные и биологические препараты;
• обучение экспертов и руководителей FDA применению новых подходов.
Предусмотрены более системное участие пациентов в определении значимых результатов лечения и оценке пользы и риска, привлечение внешних специалистов по редким заболеваниям и развитие общих экспертных ресурсов.Отдельное направление — риск-ориентированный подход к оценке производства, контроля качества и проведению предрегистрационных инспекций.
Концепция должна охватить весь процесс: от ранних консультаций с разработчиком до обязательств после регистрации. При этом законодательные стандарты безопасности и эффективности сохраняются. Эти принципы изложены в концептуальном документе FDA.
Работа находится на начальном этапе. 28 октября 2026 года FDA проведёт первое публичное обсуждение инициативы. Затем планируются тематические круглые столы и сбор предложений от пациентов, исследователей, клиницистов и разработчиков.
