В Великобритании опубликованы данные пациентов с СМА, использованные при повторной оценке Spinraza и Evrysdi
Опубликовано 22 сентября 2026
Последнее обновление 23 сентября 2026
123
3 сентября опубликованы результаты трёхлетнего исследования UK SMA Patient Registry, данные которого использовались при повторной оценке nusinersen (Spinraza) и risdiplam (Evrysdi) в Великобритании.
Оба препарата первоначально получили финансирование NHS в рамках соглашений управляемого доступа: Spinraza — в 2019 году, Evrysdi — в 2021 году. Финансирование предоставлялось при сохраняющейся неопределённости — с условием сбора дополнительных данных и последующей повторной оценки технологий здравоохранения.
Зачем понадобились данные реальной практики
Основной массив данных реальной клинической практики собирался через клинические сети SMA REACH UK и Adult SMA REACH.
Врачи фиксировали моторную функцию, достижение двигательных навыков, выживаемость, необходимость вентиляционной поддержки, прекращение лечения и другие клинические исходы.
Однако в процессе наблюдения выявилась важная проблема: стандартные моторные шкалы не отражали полностью пользу лечения, которую отмечали пациенты и врачи.
Небольшое изменение моторной функции могло существенно изменить повседневную жизнь пациента: например, позволить самостоятельно пользоваться телефоном, управлять электрической инвалидной коляской или дольше сохранять способность к самообслуживанию, но практически не изменить общий балл по шкале.
Моторные шкалы также недостаточно отражали дыхание, глотание и речь, утомляемость, боль и независимость пациента.
Почему добавили PROMs
Поэтому клинические данные решили дополнить PROMs — Patient-Reported Outcome Measures, показателями исходов, сообщаемыми самими пациентами.
В апреле 2022 года UK SMA Patient Registry запустил специальный трёхлетний сбор таких данных. Каждые шесть месяцев пациенты или родители детей заполняли опросники, включая EQ-5D и SMA Independence Scale.
Оценивались качество жизни, общее состояние здоровья и способность самостоятельно выполнять повседневные действия.
За три года было получено 3 764 анкеты от 363 пациентов и ухаживающих за ними лиц.
PROMs связывались с клиническими данными SMA REACH, то есть для одного пациента можно было сопоставить изменение моторных показателей с тем, как менялись его качество жизни и независимость.
Что показали данные пациентов
Результаты подтвердили, что моторная функция, качество жизни и независимость измеряют разные стороны эффекта лечения.
Например, у взрослых выраженность тревоги и депрессии не была напрямую связана с уровнем моторной функции. Пациенты с различными типами СМА также сообщали о сходных средних оценках общего состояния здоровья, несмотря на выраженные различия двигательных возможностей.
Это важно, потому что при редких заболеваниях клинический эффект лечения не всегда полностью описывается одной шкалой или одним функциональным показателем.
Как это повлияло на повторную ОТЗ
При повторной оценке NICE дополнительно рассматривал качество жизни пациентов и ухаживающих за ними лиц, независимость и использование ресурсов здравоохранения — то есть эффекты, которые невозможно полноценно описать только изменением моторной шкалы.
В 2026 году повторная оценка завершилась переводом Spinraza и Evrysdi в рутинное финансирование NHS.
Оба препарата финансируются по коммерческим соглашениям с конфиденциальными скидками. Поэтому неизвестно, насколько новые данные повлияли непосредственно на размер скидки, но они вошли в обновлённую клиническую и экономическую оценку, на основании которой принималось окончательное решение о финансировании.
Источники:
Публикация UK SMA Patient Registry
Итоговая повторная оценка NICE
Оба препарата первоначально получили финансирование NHS в рамках соглашений управляемого доступа: Spinraza — в 2019 году, Evrysdi — в 2021 году. Финансирование предоставлялось при сохраняющейся неопределённости — с условием сбора дополнительных данных и последующей повторной оценки технологий здравоохранения.
Зачем понадобились данные реальной практикиОсновной массив данных реальной клинической практики собирался через клинические сети SMA REACH UK и Adult SMA REACH.
Врачи фиксировали моторную функцию, достижение двигательных навыков, выживаемость, необходимость вентиляционной поддержки, прекращение лечения и другие клинические исходы.
Однако в процессе наблюдения выявилась важная проблема: стандартные моторные шкалы не отражали полностью пользу лечения, которую отмечали пациенты и врачи.
Небольшое изменение моторной функции могло существенно изменить повседневную жизнь пациента: например, позволить самостоятельно пользоваться телефоном, управлять электрической инвалидной коляской или дольше сохранять способность к самообслуживанию, но практически не изменить общий балл по шкале.
Моторные шкалы также недостаточно отражали дыхание, глотание и речь, утомляемость, боль и независимость пациента.
Почему добавили PROMsПоэтому клинические данные решили дополнить PROMs — Patient-Reported Outcome Measures, показателями исходов, сообщаемыми самими пациентами.
В апреле 2022 года UK SMA Patient Registry запустил специальный трёхлетний сбор таких данных. Каждые шесть месяцев пациенты или родители детей заполняли опросники, включая EQ-5D и SMA Independence Scale.
Оценивались качество жизни, общее состояние здоровья и способность самостоятельно выполнять повседневные действия.
За три года было получено 3 764 анкеты от 363 пациентов и ухаживающих за ними лиц.
PROMs связывались с клиническими данными SMA REACH, то есть для одного пациента можно было сопоставить изменение моторных показателей с тем, как менялись его качество жизни и независимость.
Что показали данные пациентовРезультаты подтвердили, что моторная функция, качество жизни и независимость измеряют разные стороны эффекта лечения.
Например, у взрослых выраженность тревоги и депрессии не была напрямую связана с уровнем моторной функции. Пациенты с различными типами СМА также сообщали о сходных средних оценках общего состояния здоровья, несмотря на выраженные различия двигательных возможностей.
Это важно, потому что при редких заболеваниях клинический эффект лечения не всегда полностью описывается одной шкалой или одним функциональным показателем.
Как это повлияло на повторную ОТЗПри повторной оценке NICE дополнительно рассматривал качество жизни пациентов и ухаживающих за ними лиц, независимость и использование ресурсов здравоохранения — то есть эффекты, которые невозможно полноценно описать только изменением моторной шкалы.
В 2026 году повторная оценка завершилась переводом Spinraza и Evrysdi в рутинное финансирование NHS.
Оба препарата финансируются по коммерческим соглашениям с конфиденциальными скидками. Поэтому неизвестно, насколько новые данные повлияли непосредственно на размер скидки, но они вошли в обновлённую клиническую и экономическую оценку, на основании которой принималось окончательное решение о финансировании.
Источники:Публикация UK SMA Patient Registry
Итоговая повторная оценка NICE
