Саудовская Аравия вводит новый ускоренный маршрут для орфанных препаратов
Опубликовано 12 августа 2026
Последнее обновление 14 августа 2026
235
Саудовское управление по контролю за продуктами и лекарствами (Saudi Food & Drug Authority, SFDA) опубликовало новое регулирование для орфанных препаратов — Regulatory Framework for Rare Diseases Drugs — и объявило о запуске новой ускоренной программы для препаратов для лечения редких заболеваний: New Accelerator Program for Drugs in Rare Diseases (NADR).
Документ опубликован 5 августа 2026 года и вступает в силу 5 сентября 2026 года.
Орфанный статус: что важно
Орфанный статус препарата (Orphan Drug Designation, ODD) присваивается не препарату в целом, а конкретному препарату для конкретного орфанного показания.
Для каждого нового показания требуется отдельная заявка, поэтому один препарат может иметь несколько орфанных статусов.
При этом получение ODD не означает государственной регистрации: препарат всё равно должен пройти оценку качества, эффективности и безопасности.
Заявку на ODD можно подать на любой стадии разработки, но до подачи регистрационного досье. Статус также может быть присвоен уже зарегистрированному в Саудовской Аравии препарату — при разработке нового орфанного показания, новой лекарственной формы или существенного изменения.
Основные критерии ODD
Для получения орфанного статуса препарат должен соответствовать нескольким условиям:
— заболевание является серьёзным, жизнеугрожающим или приводит к выраженной инвалидизации;
— распространённость составляет менее 5 случаев на 10 000 человек в Саудовской Аравии;
— препарат разрабатывается для соответствующего орфанного показания;
— отсутствует удовлетворительный метод профилактики, диагностики или лечения либо препарат имеет значимое преимущество по эффективности, безопасности или исходам для пациентов.
Фиксированный срок действия ODD не установлен. SFDA может приостановить или отозвать статус, если препарат перестал соответствовать критериям либо статус был получен на основании неполных или недостоверных данных.
️ Что меняет программа NADR
NADR не заменяет ODD, а создаёт дополнительный ускоренный маршрут для орфанных препаратов, отвечающих высокой неудовлетворённой медицинской потребности.
Если препарат ещё не имеет ODD, обе заявки можно подать одновременно.
Для включения в NADR препарат должен быть предназначен для профилактики или лечения редкого, жизнеугрожающего либо серьёзно инвалидизирующего заболевания, соответствовать порогу распространённости менее 5 случаев на 10 000 человек и применяться при отсутствии удовлетворительного лечения либо обеспечивать значимое клиническое преимущество.
Программа может применяться к препаратам на разных стадиях разработки — от доклинического этапа до III фазы, а также к препаратам, уже зарегистрированным в другой стране, но ещё не имеющим регистрации в Саудовской Аравии по заявленному показанию.
Сроки и инструменты ускорения
Заявки на NADR и параллельно поданный ODD будут рассматриваться в течение 20 рабочих дней.
После присвоения NADR регистрационное досье в формате eCTD необходимо подать в течение шести месяцев.
Программа предусматривает:
— приоритетную экспертизу;
— поэтапную подачу досье (rolling submission);
— возможность условной регистрации;
— регулярные консультации с регулятором;
— назначение отдельного менеджера SFDA по сопровождению препарата.
Одно из наиболее важных положений новой программы NADR — расширение допустимой доказательной базы для орфанных препаратов.
SFDA указывает, что при разработке препаратов для редких заболеваний могут использоваться не только традиционные клинические исследования, но и более гибкие методологические подходы.
Какие данные могут учитываться
В рамках новой регуляторной модели могут использоваться:
— адаптивные байесовские исследования;
— исследования с участием одного пациента (N-of-1 trials);
— корзинные, зонтичные и платформенные исследования;
— данные естественного течения заболевания в качестве внешнего контроля;
— суррогатные конечные точки и биомаркеры;
— фармакокинетическое и фармакодинамическое моделирование;
— искусственный интеллект и машинное обучение;
— компьютерные модели (in silico modelling);
— модели «орган-на-чипе»;
— данные Саудовской программы генома человека и национальных биобанков.
Для ультраредких заболеваний допускается использование ранее накопленных данных по той же молекуле, фармакологическому классу, вектору или технологической платформе.
Пропорциональный подход к доказательствам
SFDA вводит риск-ориентированный подход с учётом тяжести заболевания.
Это означает, что для быстро прогрессирующего смертельного заболевания детского возраста при отсутствии лечения регулятор может принять меньший объём предрегистрационных данных — при условии усиленного пострегистрационного мониторинга.
Такой подход особенно важен для редких заболеваний, где проведение крупных рандомизированных исследований часто невозможно из-за малой численности пациентов, тяжести состояния и этических ограничений.
Гибкость в доклинической и производственной части
Документ также допускает сокращение доклинической программы, исследования токсичности на одном релевантном виде животных, использование данных по аналогичной платформе и перенос отдельных хронических, канцерогенных и педиатрических исследований на пострегистрационный период.
Заявитель сможет запросить освобождение от отдельных требований к химическим, производственным и контрольным данным (CMC). Такой запрос должен быть рассмотрен в течение 20 рабочих дней.
Предусмотрена и гибкость в отношении инспекций на соответствие надлежащей производственной практике (GMP): SFDA сможет учитывать сертификаты и инспекционные отчёты регуляторов ряда стран с развитой системой контроля.
Почему это важно
Таким образом, Саудовская Аравия переходит от простого ускорения экспертизы к адаптивному регулированию всего жизненного цикла орфанного препарата. Вместе с тем документ пока не связывает NADR с оценкой технологий здравоохранения, ценообразованием, возмещением и государственными закупками, поэтому ускоренная регистрация сама по себе не гарантирует фактический доступ пациентов к лечению.
Официальный документ SFDA
Документ опубликован 5 августа 2026 года и вступает в силу 5 сентября 2026 года.
Орфанный статус: что важноОрфанный статус препарата (Orphan Drug Designation, ODD) присваивается не препарату в целом, а конкретному препарату для конкретного орфанного показания.
Для каждого нового показания требуется отдельная заявка, поэтому один препарат может иметь несколько орфанных статусов.
При этом получение ODD не означает государственной регистрации: препарат всё равно должен пройти оценку качества, эффективности и безопасности.
Заявку на ODD можно подать на любой стадии разработки, но до подачи регистрационного досье. Статус также может быть присвоен уже зарегистрированному в Саудовской Аравии препарату — при разработке нового орфанного показания, новой лекарственной формы или существенного изменения.
Основные критерии ODDДля получения орфанного статуса препарат должен соответствовать нескольким условиям:
— заболевание является серьёзным, жизнеугрожающим или приводит к выраженной инвалидизации;
— распространённость составляет менее 5 случаев на 10 000 человек в Саудовской Аравии;
— препарат разрабатывается для соответствующего орфанного показания;
— отсутствует удовлетворительный метод профилактики, диагностики или лечения либо препарат имеет значимое преимущество по эффективности, безопасности или исходам для пациентов.
Фиксированный срок действия ODD не установлен. SFDA может приостановить или отозвать статус, если препарат перестал соответствовать критериям либо статус был получен на основании неполных или недостоверных данных.
️ Что меняет программа NADRNADR не заменяет ODD, а создаёт дополнительный ускоренный маршрут для орфанных препаратов, отвечающих высокой неудовлетворённой медицинской потребности.
Если препарат ещё не имеет ODD, обе заявки можно подать одновременно.
Для включения в NADR препарат должен быть предназначен для профилактики или лечения редкого, жизнеугрожающего либо серьёзно инвалидизирующего заболевания, соответствовать порогу распространённости менее 5 случаев на 10 000 человек и применяться при отсутствии удовлетворительного лечения либо обеспечивать значимое клиническое преимущество.
Программа может применяться к препаратам на разных стадиях разработки — от доклинического этапа до III фазы, а также к препаратам, уже зарегистрированным в другой стране, но ещё не имеющим регистрации в Саудовской Аравии по заявленному показанию.
Сроки и инструменты ускоренияЗаявки на NADR и параллельно поданный ODD будут рассматриваться в течение 20 рабочих дней.
После присвоения NADR регистрационное досье в формате eCTD необходимо подать в течение шести месяцев.
Программа предусматривает:
— приоритетную экспертизу;
— поэтапную подачу досье (rolling submission);
— возможность условной регистрации;
— регулярные консультации с регулятором;
— назначение отдельного менеджера SFDA по сопровождению препарата.
Одно из наиболее важных положений новой программы NADR — расширение допустимой доказательной базы для орфанных препаратов.
SFDA указывает, что при разработке препаратов для редких заболеваний могут использоваться не только традиционные клинические исследования, но и более гибкие методологические подходы.
Какие данные могут учитыватьсяВ рамках новой регуляторной модели могут использоваться:
— адаптивные байесовские исследования;
— исследования с участием одного пациента (N-of-1 trials);
— корзинные, зонтичные и платформенные исследования;
— данные естественного течения заболевания в качестве внешнего контроля;
— суррогатные конечные точки и биомаркеры;
— фармакокинетическое и фармакодинамическое моделирование;
— искусственный интеллект и машинное обучение;
— компьютерные модели (in silico modelling);
— модели «орган-на-чипе»;
— данные Саудовской программы генома человека и национальных биобанков.
Для ультраредких заболеваний допускается использование ранее накопленных данных по той же молекуле, фармакологическому классу, вектору или технологической платформе.
Пропорциональный подход к доказательствамSFDA вводит риск-ориентированный подход с учётом тяжести заболевания.
Это означает, что для быстро прогрессирующего смертельного заболевания детского возраста при отсутствии лечения регулятор может принять меньший объём предрегистрационных данных — при условии усиленного пострегистрационного мониторинга.
Такой подход особенно важен для редких заболеваний, где проведение крупных рандомизированных исследований часто невозможно из-за малой численности пациентов, тяжести состояния и этических ограничений.
Гибкость в доклинической и производственной частиДокумент также допускает сокращение доклинической программы, исследования токсичности на одном релевантном виде животных, использование данных по аналогичной платформе и перенос отдельных хронических, канцерогенных и педиатрических исследований на пострегистрационный период.
Заявитель сможет запросить освобождение от отдельных требований к химическим, производственным и контрольным данным (CMC). Такой запрос должен быть рассмотрен в течение 20 рабочих дней.
Предусмотрена и гибкость в отношении инспекций на соответствие надлежащей производственной практике (GMP): SFDA сможет учитывать сертификаты и инспекционные отчёты регуляторов ряда стран с развитой системой контроля.
Почему это важноТаким образом, Саудовская Аравия переходит от простого ускорения экспертизы к адаптивному регулированию всего жизненного цикла орфанного препарата. Вместе с тем документ пока не связывает NADR с оценкой технологий здравоохранения, ценообразованием, возмещением и государственными закупками, поэтому ускоренная регистрация сама по себе не гарантирует фактический доступ пациентов к лечению.
Официальный документ SFDA
