Пациентские организации в Европе представили комментарии к первому отчёту о совместной клинической оценке в рамках ОТЗ

После публикации первого отчёта о совместной клинической оценке в рамках нового регулирования оценки технологий здравоохранения (ОТЗ / HTA) пятнадцать пациентских организаций в Европе представили совместное заявление с комментариями к результатам оценки.

Речь идёт о первом отчёте Joint Clinical Assessment (JCA) по препарату tovorafenib (Ojemda) компании Ipsen Pharma, предназначенному для лечения пациентов с детской низкозлокачественной глиомой, ассоциированной с изменениями гена BRAF.

Пациентские организации приветствовали публикацию первого отчёта как важный шаг к формированию более согласованной и ориентированной на пациента системы ОТЗ в Европейском союзе.
При этом они подчеркнули: участие пациентов, лиц, осуществляющих уход, и пациентских организаций должно быть усилено.

Пациентский опыт должен учитываться раньше
В заявлении отмечается, что участие пациентов и лиц, осуществляющих уход, должно начинаться уже на раннем этапе оценки — при определении цели, объёма оценки, клинического вопроса, популяции пациентов, технологии сравнения и значимых исходов.

Это позволит лучше учитывать те результаты лечения, которые действительно важны для пациентов и их семей.

Для редких заболеваний и детской онкологии это особенно значимо: стандартные клинические показатели не всегда полностью отражают влияние терапии на повседневную жизнь пациента, функциональное состояние семьи и долгосрочную нагрузку заболевания.

Вопрос репрезентативности
Отдельно пациентские организации обращают внимание на репрезентативность пациентского вклада.

Мнение одного пациента или одного лица, осуществляющего уход, имеет ценность, но не всегда отражает опыт всего пациентского сообщества.

Поэтому пациентские организации должны активнее вовлекаться в процесс и представлять более широкий взгляд на заболевание, опыт лечения, неудовлетворённые потребности и реальные ожидания от терапии.

 Необходима большая прозрачность
Одним из ключевых замечаний стала необходимость большей прозрачности.

В отчёте указано, что мнение пациента было рассмотрено, однако не всегда понятно, как именно оно повлияло на выбор исходов, интерпретацию клинических данных и итоговые выводы оценки.
Для пациентского сообщества важно видеть не только сам факт участия, но и то, каким образом этот вклад был учтён в процессе принятия экспертных решений.

 Недостаток данных по исходам, значимым для пациентов
Также в заявлении подчёркивается недостаток данных по исходам, которые имеют прямое значение для пациентов и семей:
— качество жизни
— симптомы заболевания
— функциональное состояние
— утомляемость
— нагрузка лечения
— влияние заболевания и терапии на повседневную жизнь.

Такие данные необходимо заранее планировать и собирать при разработке и оценке новых лекарственных препаратов, особенно в редких заболеваниях и детской онкологии.

 Доступность информации
Отдельное внимание уделено доступности результатов оценки.
По мнению пациентских организаций, краткие версии отчётов о совместной клинической оценке должны быть написаны понятным языком и публиковаться на официальных языках ЕС.

Это позволит пациентам и пациентским организациям в разных странах использовать результаты оценки, участвовать в национальных обсуждениях и лучше понимать основания будущих решений о доступе к терапии.

Почему это важно
Пациентские организации поддержали саму идею совместной клинической оценки, но подчеркнули, что новая система ОТЗ в ЕС должна быть не только методологически согласованной, но и более прозрачной, инклюзивной и ориентированной на результаты, значимые для пациентов.

Для стран, развивающих собственные подходы к ОТЗ, этот пример важен ещё и потому, что демонстрирует: участие пациентов не должно быть формальным этапом процедуры. Оно должно влиять на постановку вопросов, выбор исходов и интерпретацию клинической ценности технологии.

Совместное заявление пациентских организаций