FDA одобрило Avlayah для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера
25 марта 2026 года FDA одобрило препарат Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) компании Denali Therapeutics для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа) у определённой категории педиатрических пациентов.
Это первое одобрение препарата в истории компании Denali Therapeutics. Решение принято по процедуре ускоренной регистрации (accelerated approval).
Синдром Хантера — редкое Х-сцепленное лизосомное заболевание накопления, обусловленное дефицитом лизосомного фермента идуронат-2-сульфатазы (iduronate-2-sulfatase). Нарушение деградации гликозаминогликанов приводит к их накоплению в тканях и развитию полиорганного поражения.
У части пациентов заболевание сопровождается прогрессирующим поражением центральной нервной системы, которое проявляется когнитивными нарушениями и поведенческими расстройствами. Заболевание преимущественно встречается у мальчиков.
Avlayah стал первой одобренной терапией, направленной на неврологические проявления МПС II.
В отличие от ранее применявшейся ферментозаместительной терапии, препарат разработан с учётом доставки через гематоэнцефалический барьер, что позволяет воздействовать на патологический процесс непосредственно в центральной нервной системе.
Основанием для ускоренного одобрения стало снижение уровня гепарансульфата в цереброспинальной жидкости — суррогатного биомаркера, который FDA признало вероятно предсказывающим клиническую пользу терапии.
Регистрационное решение требует проведение подтверждающего клинического исследования, которое должно окончательно подтвердить клиническую эффективность препарата.
По данным компании и опубликованных результатов программы Фазы 1/2, в исследовании с участием 47 пациентов терапия сопровождалась:
С научной и регуляторной точки зрения это решение имеет важное значение.
Одобрение Avlayah:
Источник:
FDA approves drug to treat neurologic manifestations of Hunter syndrome
Это первое одобрение препарата в истории компании Denali Therapeutics. Решение принято по процедуре ускоренной регистрации (accelerated approval).
Синдром Хантера — редкое Х-сцепленное лизосомное заболевание накопления, обусловленное дефицитом лизосомного фермента идуронат-2-сульфатазы (iduronate-2-sulfatase). Нарушение деградации гликозаминогликанов приводит к их накоплению в тканях и развитию полиорганного поражения.
У части пациентов заболевание сопровождается прогрессирующим поражением центральной нервной системы, которое проявляется когнитивными нарушениями и поведенческими расстройствами. Заболевание преимущественно встречается у мальчиков.
Avlayah стал первой одобренной терапией, направленной на неврологические проявления МПС II.
В отличие от ранее применявшейся ферментозаместительной терапии, препарат разработан с учётом доставки через гематоэнцефалический барьер, что позволяет воздействовать на патологический процесс непосредственно в центральной нервной системе.
Основанием для ускоренного одобрения стало снижение уровня гепарансульфата в цереброспинальной жидкости — суррогатного биомаркера, который FDA признало вероятно предсказывающим клиническую пользу терапии.
Регистрационное решение требует проведение подтверждающего клинического исследования, которое должно окончательно подтвердить клиническую эффективность препарата.
По данным компании и опубликованных результатов программы Фазы 1/2, в исследовании с участием 47 пациентов терапия сопровождалась:
- выраженным снижением уровня гепарансульфата в цереброспинальной жидкости
- уменьшением биомаркеров нейронального повреждения
- ранними признаками стабилизации по ряду неврологических и функциональных показателей
С научной и регуляторной точки зрения это решение имеет важное значение.
Одобрение Avlayah:
- подтверждает клиническую применимость платформ доставки препаратов через гематоэнцефалический барьер
- демонстрирует готовность FDA использовать биомаркеры центральной нервной системы в качестве суррогатных конечных точек при орфанных заболеваниях
- показывает возможную новую регуляторную модель для разработки терапии при заболеваниях с поражением ЦНС
Источник:
FDA approves drug to treat neurologic manifestations of Hunter syndrome
