Мониторинг исходов, сообщаемых пациентами, становится новой нормой клинических исследований

В журнале Value in Health опубликован анализ использования исходов, сообщаемых пациентами (patient-reported outcomes, PRO) в клинических исследованиях за 2008–2023 гг. Авторы проанализировали более 475 000 зарегистрированных исследований и показали устойчивый рост включения PRO в дизайн клинических исследований.  


Что показало исследование

• среди взрослых исследований доля протоколов с PRO выросла с 12,7% в 2008 году до 23,5% в 2023 году
• в педиатрических исследованиях — с 8,0% до 17,7%
• всего PRO были включены в 88 484 исследования из 475 844 проанализированных  

Иными словами, к 2023 году почти каждое четвертое исследование у взрослых уже включало оценку исходов, сообщаемых самими пациентами.  


Что именно имеется в виду под PRO

Речь идет об опросниках и шкалах, которые пациенты заполняют самостоятельно, чтобы оценить:

• качество жизни
• симптомы
• физическое, эмоциональное и социальное функционирование
• влияние терапии на повседневную жизнь  

Такие данные не заменяют клинические конечные точки, но позволяют понять, как пациент реально переносит лечение и какой эффект терапия дает в его повседневной жизни.


Какие инструменты используются чаще всего


Опубликованный анализ показал, что среди универсальных опросников лидирующие позиции заняли:

• EQ-5D
• SF-36 / SF-12 / SF-8 / SF-6D
• PROMIS

При этом именно EQ-5D стал наиболее широко используемым универсальным инструментом: он обогнал SF после 2017 года и к 2023 году применялся в 1023 исследованиях за год, тогда как SF-инструменты — в 781.  
Отдельно авторы отмечают очень быстрый рост семейства PROMIS: это самый быстрорастущий класс инструментов за весь период наблюдения.  

Что происходит в педиатрии


В детских исследованиях наиболее часто использовался PedsQL, а также росло применение:

• EQ-5D-Y
• PROMIS Pediatric  

При этом авторы подчеркивают, что педиатрические PRO пока внедряются медленнее, чем во взрослых исследованиях, несмотря на явный рост.  


Есть и региональные различия
Анализ показал, что использование PRO зависит и от региона проведения исследований:

• в Европе наиболее часто используется EQ-5D
• в Северной Америке сильнее позиции SF и PROMIS
• в других регионах внедрение PRO идет менее равномерно  

Это говорит о том, что выбор опросников в клинических исследованиях постепенно стандартизируется, но глобально единый подход еще не сформирован.


В каких областях PRO особенно важны

Авторы отмечают, что PRO чаще всего используются в исследованиях:

• онкологических заболеваний
• заболеваний нервной системы

Для онкологии это особенно заметно: здесь широко применяются специальные опросники, такие как EORTC QLQ-C30 и FACIT.  


Статья показывает, что мониторинг исходов, сообщаемых пациентами, перестает быть факультативным элементом клинического исследования. Он становится частью стандартного подхода к оценке результатов терапии наряду с традиционными клиническими показателями.
Особое место занимает EQ-5D — как один из наиболее распространенных и практически применимых опросников для оценки качества жизни пациентов в исследованиях


Источник:
Patient-Reported Outcome Measures in Clinical Trials: An Analysis of Trends From 2008 to 2023
журнал Value in Health