Системная интеграция пациентского опыта в регуляторные решения
Мы продолжаем разбор отчёта по инициативе Accelerating Rare Disease Cures (ARC). В разделе, посвящённом пациент-центричному подходу, U.S. Food and Drug Administration (FDA) описывает, как агентство формализует трансляцию пациентского опыта в данные, пригодные для использования при планировании клинических исследований и оценке клинической значимости результатов в редких заболеваниях.
Ключевым элементом этого направления является программа Patient-Focused Drug Development (PFDD). В соответствии с подходом PFDD пациентский опыт рассматривается как входной параметр разработки лекарственных препаратов. Он включает информацию о том:
В отчётный период подразделение Center for Drug Evaluation and Research (CDER) провело 10 PFDD-встреч по редким заболеваниям (externally-led PFDD meetings). Такой формат позволяет пациентским организациям и клиническому сообществу структурированно сформировать и передать регулятору представление о бремени заболевания и терапевтических приоритетах для конкретных нозологий.
Дополнительно проводятся слушания пациентов (patient listening sessions)— сессии организованного сбора пациентских описаний симптомов, влияния заболевания на качество жизни и ожиданий от лечения.
Особое внимание в ARC уделяется методологии. В рамках программы организуются семинары, посвященные методике сбора и предоставления данных о пациентском опыте (patient experience data) для возможности дальнейшего регуляторного использования, с фокусом на качестве, интерпретации и применимости таких данных при принятии решений.
Таким образом, данный блок ARC описывает формирование устойчивого контура интеграции пациентского опыта:
от структурированного его получения (PFDD-встречи и listening sessions) —
к методологическому осмыслению —
и далее к использованию этих данных при выборе клинически значимых конечных точек и обсуждении дизайна исследований в редких заболеваниях.
Начало серии о программе ARC можно прочитать по ссылке в предыдущем посте (https://t.me/occ_cis/261)
Ключевым элементом этого направления является программа Patient-Focused Drug Development (PFDD). В соответствии с подходом PFDD пациентский опыт рассматривается как входной параметр разработки лекарственных препаратов. Он включает информацию о том:
- какие симптомы и функциональные ограничения наиболее значимы для пациентов;
- какие изменения воспринимаются как клинически важные;
- как заболевание влияет на повседневную жизнь;
- какие компромиссы между пользой и рисками терапии являются приемлемыми.
В отчётный период подразделение Center for Drug Evaluation and Research (CDER) провело 10 PFDD-встреч по редким заболеваниям (externally-led PFDD meetings). Такой формат позволяет пациентским организациям и клиническому сообществу структурированно сформировать и передать регулятору представление о бремени заболевания и терапевтических приоритетах для конкретных нозологий.
Дополнительно проводятся слушания пациентов (patient listening sessions)— сессии организованного сбора пациентских описаний симптомов, влияния заболевания на качество жизни и ожиданий от лечения.
Особое внимание в ARC уделяется методологии. В рамках программы организуются семинары, посвященные методике сбора и предоставления данных о пациентском опыте (patient experience data) для возможности дальнейшего регуляторного использования, с фокусом на качестве, интерпретации и применимости таких данных при принятии решений.
Таким образом, данный блок ARC описывает формирование устойчивого контура интеграции пациентского опыта:
от структурированного его получения (PFDD-встречи и listening sessions) —
к методологическому осмыслению —
и далее к использованию этих данных при выборе клинически значимых конечных точек и обсуждении дизайна исследований в редких заболеваниях.
Начало серии о программе ARC можно прочитать по ссылке в предыдущем посте (https://t.me/occ_cis/261)
