FDA смягчает требования к производству клеточных и генных терапий на этапах клинической разработки

FDA опубликовало документ, фиксирующий переход к адаптивному, риск-ориентированному регулированию производства клеточных и генных терапий. Регулятор формально признал, что классические требования надлежащей производственной практики (GMP), разработанные для массовых лекарственных средств, не всегда применимы к высокосложным, индивидуализированным и быстро эволюционирующим биотехнологическим продуктам.

Ключевое положение документа — отказ от жёсткого требования полного соответствия GMP при производстве препаратов для клинических исследований II–III фаз. FDA допускает поэтапное формирование системы качества при условии, что:

• критические параметры процесса и продукта находятся под контролем;

•  остаточные риски для пациентов научно обоснованы и надлежащим образом документированы.

Управление изменениями выделено в отдельный приоритет. Регулятор допускает внесение модификаций в производственный процесс без проведения полного комплекса исследований сопоставимости, если изменения не затрагивают критические атрибуты качества. Это закрепляет возможность технологической оптимизации производства на поздних этапах клинической разработки без риска остановки программы.

Пересмотрен и подход к процессной валидации. Документ допускает использование альтернативных моделей квалификации процесса, включая совмещение клинического производства и серий процессной квалификации, без обязательного требования трёх последовательных PPQ-серий до подачи регистрационного досье.

В совокупности документ отражает стратегический сдвиг FDA от формального контроля соблюдения требований к управлению рисками качества на протяжении жизненного цикла продукта. Такой подход снижает регуляторную нагрузку на разработчиков клеточных и генных терапий и одновременно повышает роль научного обоснования и прозрачности производственных решений.

Источник: FDA — Flexible Requirements for Cell and Gene Therapies to Advance Innovation (https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/flexible-requirements-ce...)