HAS (Франция) проанализировало использование данных реальной клинической практики в клинико-экономических исследованиях инновационных технологий
Французское агентство по оценке технологий здравоохранения Haute Autorité de Santé (HAS) опубликовало результаты анализа применения данных реальной клинической практики (real-world data, RWD) в клинико-экономических исследованиях (анализ «затраты–эффективность»), представленных на экспертизу в 2016–2023 годах.
В анализ включены 147 клинико-экономических исследований, из которых в 88 % использовались RWD. Всего зафиксирован 331 случай применения данных реальной клинической практики, основанный на 527 отдельных исследованиях, что отражает системное включение RWD в процессы оценки инновационных медицинских технологий во Франции.
Основные направления использования RWD:
-
характеристика анализируемой популяции пациентов — 35 %;
-
внешняя валидация клинико-экономических моделей — 19 %;
-
обоснование стратегии сравнения — 16 %.
Значительно реже RWD применялись для:
-
оценки затрат — 10 %;
-
параметров качества жизни — 7 %
Наиболее распространёнными источниками RWD стали ретроспективные когортные исследования, пациентские регистры и административные базы данных. Наибольшее число клинико-экономических исследований с применением RWD относилось к онкологическим заболеваниям.
Орфанные препараты составили 24 % всех клинико-экономических исследований. В 94 % таких оценок использовались данные реальной клинической практики — преимущественно для формирования внешнего контроля при одногрупповых клинических исследованиях.
Вместе с тем HAS указало на повышенные методологические риски в этой группе, включая:
-
недостаточный контроль вмешивающихся факторов;
-
проблемы работы с пропущенными данными;
-
ограниченную обоснованность параметров качества жизни.
В 8 % случаев клинико-экономические исследования с использованием RWD были признаны методологически неприемлемыми.
Ключевой вывод HAS: дальнейшее развитие должно быть связано не с количественным расширением использования RWD, а с повышением качества их сбора и анализа.
В числе приоритетов:
-
стандартизация подходов к формированию RWD;
-
повышение прозрачности аналитических методов;
-
более строгий контроль систематических смещений и вмешивающихся факторов;
-
целенаправленный проспективный сбор данных реальной практики для снижения неопределённости при оценке инновационных и орфанных технологий и последующем пересмотре решений о доступе и возмещении.
Документ HAS (https://drive.google.com/file/d/1SrgOWm3YOD6XC9TqiXi0B6qstdTteMEM/view?usp=sharing)
