CAR-T-терапия: что показывают данные реальной клинической практики

Австрийский институт оценки медицинских технологий (AIHTA) (https://aihta.at/page/homepage/en) опубликовал систематический обзор данных реальной клинической практики (апрель 2022 – июль 2024) по CAR‑T‑терапии. 

В анализ включены 26 исследований (2716 пациентов) по шести препаратам, одобренным EMA: Kymriah®, Yescarta®, Tecartus®, Breyanzi®, Abecma® и Carvykti®.

Эффективность

В реальной клинической практике результаты в целом сопоставимы с регистрационными исследованиями. Для новых показаний, включая множественную миелому, отмечены более высокие частоты ответов, а косвенные сравнения показывают преимущество CAR‑T перед стандартной терапией. При длительном наблюдении OS и PFS снижаются, что требует последующего контроля.

Безопасность

Основные осложнения — цитокиновый шторм и нейротоксичность, чаще фиксируются при Yescarta® и Tecartus®.

Экономика

• В Европе (Германия) стоимость инфузии CAR‑T составляет €200–250 тыс., без учёта госпитализации и осложнений.

• В США при лечении миеломы общие расходы за год достигают около $625 тыс., включая препарат ($465 тыс.) и лечение осложнений (свыше $110 тыс.).

• Для DLBCL в США средние расходы за 3 месяца на курс CAR‑T составляют $380–526 тыс.

• В Германии в третьей линии терапии DLBCL медианные расходы составили: €310–340 тыс. для CAR‑T, €74 тыс. для аллогенной трансплантации и €27 тыс. для поддерживающей терапии.

• По данным фармакоэкономических моделей, ICER варьирует от $9 тыс. до $4,1 млн/QALY у взрослых и от $21 тыс. до $243 тыс./QALY у детей. Такой разброс связан с различиями в моделях и неопределённостью долгосрочной выживаемости, что делает экономическую оценку крайне нестабильной.

Вывод: данные реальной клинической практики подтверждают эффективность CAR-T, но высокая стоимость и неопределённость долгосрочных исходов остаются серьёзным вызовом для здравоохранения.

Источник (https://eprints.aihta.at/1562/)