Пациентоцентричная разработка лекарственных препаратов: от выявления потребностей до регистрации и включения в систему возмещения
В июльском выпуске DIA Global Forum опубликован подробный разбор кейса, в котором пациентские организации — Cure SMA, SMA Europe и SMA Foundation — стали полноправными партнёрами фармацевтической компании в процессе разработки препарата при спинальной мышечной атрофии (СМА). Несмотря на то, что название компании и препарата не указано, по описанию очевидно, что речь идёт о risdiplam — пероральной малой молекуле, стимулирующей продукцию SMN-белка.
Пациентский опыт и экспертное мнение были интегрированы в процесс с самого начала, что радикально повлияло на подход к исследованиям, ускорило регистрацию и обеспечило устойчивую стратегию возмещения.
Что было сделано и к чему это привело:
Определение приоритетов пациентов через концептуальную модель заболевания
Совместно с пациентами и опекунами была создана концептуальная модель, описывающая повседневные последствия СМА. Этот инструмент использовался для выбора конечных точек клинических исследований, чтобы они отражали реальные приоритеты пациентов — не только моторные функции, но и качество жизни, сохранение автономии и участие в социальной жизни.
Разработка и применение шкалы SMA Independence Scale
В результате совместной работы с сообществом разработан новый опросник — SMA Independence Scale, позволяющий оценивать способность пациентов выполнять повседневные действия. Эта шкала использовалась как дополнительная конечная точка в клинических исследованиях, помогая собирать значимую для реальной жизни информацию.
Оценка клинической значимости шкалы MFM32
По инициативе SMA Europe проведено отдельное исследование, в котором представители пациентского сообщества выступили соавторами. Цель — определить, насколько изменения по шкале MFM32 (основная конечная точка в исследовании SUNFISH) соответствуют улучшению функций, значимых для жизни пациента. Результаты исследования были включены в досье для регуляторов и помогли обосновать клиническую значимость полученных эффектов при подаче на регистрацию.
Адаптация дизайна клинических исследований под реальные условия жизни пациентов
- Применён бесшовный дизайн фазы 2/3: после завершения фазы 2 (оценка дозы и безопасности), исследования без перерыва продолжились в фазе 3 на тех же площадках.
- Смягчены критерии включения и исключения, что позволило вовлечь более разнообразную популяцию пациентов.
- Переработано расписание визитов: оно стало более гибким, позволяя пациентам меньше пропускать школу или работу.
Эти изменения сделали участие в исследованиях более доступным, ускорили набор и обеспечили более высокую обобщаемость данных.
Совместная разработка пациентских материалов
Вместе с Cure SMA и SMA Europe переработаны инструкции по применению, информационные буклеты и формы информированного согласия — язык стал проще, структура — понятнее для семей, включая тех, кто ранее не участвовал в клинических исследованиях.
Интеграция данных от пациентов в стратегию регистрации и возмещения
Результаты опросов, отчёты инициатив Voice of the Patient и EUPESMA, а также данные по шкале SMA Independence были включены в досье для FDA, EMA и органов здравоохранения. Это обеспечило наличие доказательной базы, отражающей реальный опыт пациентов, и стало ключевым элементом при подаче на включение препарата в механизмы возмещения и раннего доступа.
Формат устойчивого взаимодействия: модель PRM (Primary Relationship Manager)
Компания внедрила систему PRM, при которой у каждой пациентской организации был выделен персональный контакт — сотрудник компании, ответственный за координацию и развитие партнёрства. Это обеспечило стабильную обратную связь, прозрачность процессов и участие пациентов на всех этапам — от доклинической стратегии до пострегистрационного мониторинга.
Гибкая адаптация в условиях пандемии COVID-19
Компания оперативно внедрила решения, направленные на снижение риска для пациентов и сохранение непрерывности лечения:
- доставка препарата на дом,
- организация медсестринского патронажа,
- переход к дистанционному наблюдению.
Результат
Всего за 4 года препарат прошёл путь от клинической разработки до регистрации:
- FDA одобрил препарат в августе 2020 года,
- EMA — в марте 2021 года,
- в 2025 году одобрена новая таблетированная форма, стабильная при комнатной температуре.
Благодаря пациентской вовлечённости препарат был включён в программы раннего доступа и возмещения в ряде стран, включая страны Европы.
Этот случай — важный пример того, как партнёрство с пациентами не замедляет, а ускоряет и улучшает разработку, регистрацию и обеспечение доступности терапии. Такой подход может и должен стать моделью для других орфанных и высокоспециализированных разработок.
