Будущее орфанной терапии: регуляторика, технологии, доступность

Во второй пленарной сессии II Орфанного форума СНГ эксперты обсудили вопросы доступности, локализации и регулирования орфанных препаратов. Представители Минздрава и Минпромторга России выступили с разносторонним анализом текущей ситуации и шагов, необходимых для устойчивого развития в этой сфере.

Елена Анатольевна Максимкина, директор ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России:

Несмотря на то, что мы часто слышим от фармацевтической индустрии о низкой инвестиционной привлекательности сегмента орфанных лекарственных препаратов, на самом деле тенденции регистрации лекарственных препаратов с орфанным статусом в международных юрисдикциях — с учетом выбора таргетности мишеней, даже в отношении заболеваний, не обладающих статусом орфанных (например, онкологических) — свидетельствуют об обратном.

Елена Анатольевна также добавила, что

Цена за единицу большинства орфанных препаратов в десятки раз выше стоимости неорфанного. В этих условиях основным вызовом лекарственного обеспечения пациентов с орфанным статусом для систем здравоохранения является обеспечение финансовой доступности патогенетической терапии с учетом сопоставимости затрат на терапию с достижением клинического эффекта сохранения физических и ментальных функций.

Галкин Дмитрий Сергеевич, директор Департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности Минпромторга России:

Создание фонда «Круг добра» стало рывком не только для обеспечения пациентов, но и для всей фармацевтической отрасли. Это дало производителям чёткий сигнал: государство готово инвестировать в лечение орфанных заболеваний.

Дмитрий Сергеевич привёл статистику:

• 87 зарегистрированных орфанных препаратов в РФ;
• более 30 уже производятся в стране;
• около 20 — в активной разработке;
• 13 из 19 текущих клинических исследований в орфанном направлении ведут российские компании.

Важно, что вектор развития охватывает не только импортозамещение, но и платформенные инновации — адено-ассоциированные вирусы, мРНК, CAR-T. Мы видим рост технологических возможностей, и готовы к трансферу решений в страны СНГ и ЕАЭС.

Фролова Анна Викторовна, заместитель директора Департамента регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Минздрава России:

Централизованная закупка орфанных препаратов охватывает более 290 тысяч пациентов, из которых 33 тысячи — с подтверждённым орфанным статусом. Причём половина из них — взрослые. Важно, что уже 20 из 26 наименований в этой программе производятся в России.

Анна Викторовна также отметила, что:

• в 2024 году на орфанных пациентов потрачено 45,8 млрд рублей
• из них 25 млрд — на взрослых, 20 млрд — на детей
• около 60% всей суммы — на лечение гемофилии

География выступлений во второй пленарной сессии охватила СНГ, БРИКС и страны Ближнего Востока. Представители Индии, Омана, ОАЭ, Казахстана, Кыргызстана, Узбекистана и Беларуси поделились опытом и приоритетами в сфере орфанной терапии.

В дискуссии прозвучали ключевые тезисы о развитии генной терапии и CAR‑T, роли оценки технологий здравоохранения (HTA), важности регистров и международного сотрудничества. Обсуждались инструменты устойчивого финансирования, локализации производства и вовлечения пациентских сообществ.

Первый день Форума стал важной площадкой для диалога между разработчиками, регуляторами, клиницистами и пациентами, а обмен практиками и стратегиями обозначил векторы развития орфанной помощи.

Завтра — второй день II Орфанного форума СНГ! Впереди насыщенная программа тематических сессий — не пропустите!