Новый союз против редких болезней: СНГ создает Орфанный консорциум

21 июня в Москве в рамках Первого форума стран СНГ по орфанным заболеваниям ведущие эксперты из Армении, Беларуси, Казахстана, Узбекистана и Кыргызской Республики собрались для обсуждения актуальных вопросов лечения редких заболеваний. Форум был организован Национальной ассоциацией экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ) при поддержке Российского медицинского отделения РАН, Исполнительного комитета СНГ, Национальной медицинской палаты и ФГБНУ «МГНЦ» им. Академика Н.П.Бочкова .

Одним из ключевых достижений мероприятия стало решение о создании Орфанного консорциума СНГ. Консорциум необходим для консолидации усилий стран СНГ, обмена опытом и знаниями, организации совместных клинических исследований,использованию данных реальной клинической практики (RWE и RWD), совершенствованию подходов к лекарственному обеспечению пациентов с редкими заболеваниями.

Участники пришли к общему мнению, что одной из ключевых проблем в наших странах является доступность инновационных препаратов, поэтому необходимо уделять особое внимание выработке общих подходов к оптимизации закупок орфанных препаратов. Консолидация объёмов закупок между странами СНГ позволит снизить стоимость дорогостоящих лекарств и повысить их доступность для пациентов. Такой шаг способствует как экономии ресурсов, так и укреплению систем лекарственного обеспечения стран-участниц.

Следующим важным направлением деятельности консорциума должно стать сотрудничество в области сбора и анализа данных реальной клинической практики (RWE/RWD). Эти данные критически необходимы для понимания истинной клинической эффективности, безопасности и затратной эффективности орфанных препаратов, так как зачастую эти препараты регистрируются при ограниченности клинических данных, что ведет к высокой неопределенности при принятии решений об их финансировании. Проведение кооперированных исследований для сбора и анализа данных реальной клинической практики снижает эту неопределенность, позволяет корректировать подходы к диагностике и лечению, клинические рекомендации и решения о включении/невключении в ограничительные перечни.

Благодаря усилиям форума и созданию консорциума страны СНГ смогут усилить своё сотрудничество между клиническим сообществом, организаторами здравоохранения, некоммерческими организациями, в том числе пациентским сообществом, благотворительными фондами, что будет способствовать повышению качества и доступности лечения, а также разработке новых технологий для диагностики и лечения редких заболеваний.