Две смерти детей поставили под вопрос ускоренные исследования генной терапии в Китае
Опубликовано 20 августа 2026
Последнее обновление 25 августа 2026
258
В Китае стали известны два летальных исхода в исследованиях редактирования генома, произошедшие в 2025 году и раскрытые только летом 2026 года.
В обоих случаях использовались аденоассоциированные вирусные векторы (AAV), а смерти предшествовала тяжёлая иммунная реакция.
Исследования проводились по механизму investigator-initiated trials (IIT). Такой подход позволял начинать применение технологии после научной и этической экспертизы в медицинской организации — без предварительного разрешения китайского регулятора, отвечающего за регистрацию лекарственных препаратов (National Medical Products Administration, NMPA).
Первый случай: редкий синдром и индивидуальная генная терапия
Первой участницей была шестилетняя девочка с синдромом Снайдерса — Блока — Кампо, редким, но обычно не угрожающим жизни заболеванием.
Для исправления варианта гена CHD3 ей интратекально ввели редактор оснований в двух AAV-векторах. Она была единственной участницей исследования NCT06860672.
Через семь дней ребёнок умер от тромботической микроангиопатии. В ClinicalTrials.gov связь смерти с терапией оценена как определённая.
По данным Science и Retraction Watch, родители предоставили около 860 тыс. долларов на разработку терапии. В непубличном токсикологическом отчёте у всех четырёх приматов отмечалось поражение печени, а у одного — также поражение почек. Эти данные не были рассмотрены этическим комитетом до начала исследования у ребёнка.
В феврале 2026 года в Nature были опубликованы эксперименты на животных без упоминания клинического применения, смерти девочки и финансирования семьи. После публикаций Science и Retraction Watch журнал и университет начали проверки. Запись о смерти появилась в реестре только в июле 2026 года.
Второй случай: исследование при мышечной дистрофии Дюшенна
Второй случай произошёл в исследовании HuidaGene Therapeutics у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна.
Препарат HG302 использует CRISPR/hfCas12Max в одном AAV-векторе для редактирования гена DMD и восстановления выработки дистрофина.
В исследование с повышением дозы включили четырёх детей. Независимый комитет по мониторингу данных не предусматривался.
Последний участник, получивший высокую дозу, умер в августе 2025 года. По данным HuidaGene, активация комплемента и цитокинов привела к острому респираторному дистресс-синдрому. У трёх других детей такого осложнения не возникло.
Компания утверждает, что своевременно сообщила о смерти органам этического надзора, однако публично информация появилась только через год — после расследования STAT. Доза, клинический ход, чистота вектора, результаты вскрытия и подробный анализ пока не опубликованы.
Что можно сказать на основании доступных данных
Доступные данные не доказывают, что причиной смертей было само редактирование генома.
На первый план выходит тяжёлая иммунная реакция на AAV-вектор. При этом роль дозы, качества вектора, производственного процесса и индивидуального иммунного ответа пациента пока невозможно оценить из-за недостатка опубликованных данных.
Оба летальных исхода в исследованиях генной терапии в Китае произошли до вступления в силу нового регулирования — Order No. 818, которое применяется с 1 мая 2026 года.
Новые правила передали такие исследования под надзор National Health Commission (NHC). При этом регистрацию лекарственных препаратов по-прежнему контролирует National Medical Products Administration (NMPA).
Что изменилось в регулировании
Теперь исследования с применением новых биомедицинских технологий разрешено проводить только в медицинских организациях высшей категории.
Обязательными стали:
— доклинические исследования;
— научная и этическая экспертиза;
— регистрация в NHC;
— долгосрочное наблюдение за участниками;
— немедленная приостановка исследования при серьёзной нежелательной реакции;
— направление информации в NHC в течение пяти рабочих дней;
— запрет платежей со стороны участников.
Отдельное руководство требует соблюдения принципов GMP, контроля качества векторов, оценки иммунной токсичности, биораспределения и нецелевых изменений генома.
Главная проблема — не только безопасность, но и прозрачность
Новые правила усиливают контроль, но не требуют немедленно публично раскрывать каждую смерть или серьёзное осложнение.
Именно задержка с раскрытием данных стала одним из ключевых вопросов в обоих случаях. Она мешает другим исследователям своевременно корректировать дозы, протоколы, критерии включения и меры снижения риска.
Для небольших IIT это особенно важно: когда речь идёт о единичных пациентах или малых группах, каждый серьёзный исход имеет значение для всей области разработки.
Почему это важно для редких заболеваний
Генная терапия и редактирование генома остаются одними из наиболее перспективных направлений для редких заболеваний. Однако именно в этой области особенно часто возникают сложные регуляторные дилеммы:
— пациенты имеют высокую неудовлетворённую медицинскую потребность;
— заболевания часто крайне редкие;
— стандартные клинические исследования трудно или невозможно провести;
— технологии несут специфические риски, включая иммунную токсичность и риски доставки;
— данные о безопасности на ранних этапах ограничены.
Поэтому ускоренные механизмы разработки должны сопровождаться не только гибкостью, но и независимым контролем, прозрачной регистрацией, своевременным раскрытием серьёзных нежелательных явлений и долгосрочным наблюдением.
Вывод
Китай, вероятнее всего, сохранит ускоренную модель развития клеточных и генных технологий.
Однако международное признание данных будет зависеть от того, насколько последовательно будут исполняться новые требования, обеспечиваться независимый контроль и своевременно раскрываться серьёзные осложнения.
Для всей области редких заболеваний эти случаи становятся важным напоминанием: ускорение разработки не должно подменять прозрачность, оценку риска и защиту пациентов.
Источник: Fierce Biotech
В обоих случаях использовались аденоассоциированные вирусные векторы (AAV), а смерти предшествовала тяжёлая иммунная реакция.
Исследования проводились по механизму investigator-initiated trials (IIT). Такой подход позволял начинать применение технологии после научной и этической экспертизы в медицинской организации — без предварительного разрешения китайского регулятора, отвечающего за регистрацию лекарственных препаратов (National Medical Products Administration, NMPA).
Первый случай: редкий синдром и индивидуальная генная терапияПервой участницей была шестилетняя девочка с синдромом Снайдерса — Блока — Кампо, редким, но обычно не угрожающим жизни заболеванием.
Для исправления варианта гена CHD3 ей интратекально ввели редактор оснований в двух AAV-векторах. Она была единственной участницей исследования NCT06860672.
Через семь дней ребёнок умер от тромботической микроангиопатии. В ClinicalTrials.gov связь смерти с терапией оценена как определённая.
По данным Science и Retraction Watch, родители предоставили около 860 тыс. долларов на разработку терапии. В непубличном токсикологическом отчёте у всех четырёх приматов отмечалось поражение печени, а у одного — также поражение почек. Эти данные не были рассмотрены этическим комитетом до начала исследования у ребёнка.
В феврале 2026 года в Nature были опубликованы эксперименты на животных без упоминания клинического применения, смерти девочки и финансирования семьи. После публикаций Science и Retraction Watch журнал и университет начали проверки. Запись о смерти появилась в реестре только в июле 2026 года.
Второй случай: исследование при мышечной дистрофии ДюшеннаВторой случай произошёл в исследовании HuidaGene Therapeutics у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна.
Препарат HG302 использует CRISPR/hfCas12Max в одном AAV-векторе для редактирования гена DMD и восстановления выработки дистрофина.
В исследование с повышением дозы включили четырёх детей. Независимый комитет по мониторингу данных не предусматривался.
Последний участник, получивший высокую дозу, умер в августе 2025 года. По данным HuidaGene, активация комплемента и цитокинов привела к острому респираторному дистресс-синдрому. У трёх других детей такого осложнения не возникло.
Компания утверждает, что своевременно сообщила о смерти органам этического надзора, однако публично информация появилась только через год — после расследования STAT. Доза, клинический ход, чистота вектора, результаты вскрытия и подробный анализ пока не опубликованы.
Что можно сказать на основании доступных данныхДоступные данные не доказывают, что причиной смертей было само редактирование генома.
На первый план выходит тяжёлая иммунная реакция на AAV-вектор. При этом роль дозы, качества вектора, производственного процесса и индивидуального иммунного ответа пациента пока невозможно оценить из-за недостатка опубликованных данных.
Оба летальных исхода в исследованиях генной терапии в Китае произошли до вступления в силу нового регулирования — Order No. 818, которое применяется с 1 мая 2026 года.
Новые правила передали такие исследования под надзор National Health Commission (NHC). При этом регистрацию лекарственных препаратов по-прежнему контролирует National Medical Products Administration (NMPA).
Что изменилось в регулированииТеперь исследования с применением новых биомедицинских технологий разрешено проводить только в медицинских организациях высшей категории.
Обязательными стали:
— доклинические исследования;
— научная и этическая экспертиза;
— регистрация в NHC;
— долгосрочное наблюдение за участниками;
— немедленная приостановка исследования при серьёзной нежелательной реакции;
— направление информации в NHC в течение пяти рабочих дней;
— запрет платежей со стороны участников.
Отдельное руководство требует соблюдения принципов GMP, контроля качества векторов, оценки иммунной токсичности, биораспределения и нецелевых изменений генома.
Главная проблема — не только безопасность, но и прозрачностьНовые правила усиливают контроль, но не требуют немедленно публично раскрывать каждую смерть или серьёзное осложнение.
Именно задержка с раскрытием данных стала одним из ключевых вопросов в обоих случаях. Она мешает другим исследователям своевременно корректировать дозы, протоколы, критерии включения и меры снижения риска.
Для небольших IIT это особенно важно: когда речь идёт о единичных пациентах или малых группах, каждый серьёзный исход имеет значение для всей области разработки.
Почему это важно для редких заболеванийГенная терапия и редактирование генома остаются одними из наиболее перспективных направлений для редких заболеваний. Однако именно в этой области особенно часто возникают сложные регуляторные дилеммы:
— пациенты имеют высокую неудовлетворённую медицинскую потребность;
— заболевания часто крайне редкие;
— стандартные клинические исследования трудно или невозможно провести;
— технологии несут специфические риски, включая иммунную токсичность и риски доставки;
— данные о безопасности на ранних этапах ограничены.
Поэтому ускоренные механизмы разработки должны сопровождаться не только гибкостью, но и независимым контролем, прозрачной регистрацией, своевременным раскрытием серьёзных нежелательных явлений и долгосрочным наблюдением.
ВыводКитай, вероятнее всего, сохранит ускоренную модель развития клеточных и генных технологий.
Однако международное признание данных будет зависеть от того, насколько последовательно будут исполняться новые требования, обеспечиваться независимый контроль и своевременно раскрываться серьёзные осложнения.
Для всей области редких заболеваний эти случаи становятся важным напоминанием: ускорение разработки не должно подменять прозрачность, оценку риска и защиту пациентов.
Источник: Fierce Biotech
