FDA опубликовало отчёт о программе Accelerating Rare Disease Cures (ARC)
U.S. Food and Drug Administration (FDA) опубликовало ежегодный отчёт по программе Accelerating Rare Disease Cures (ARC) — инициативе, в рамках которой с 2022 года агентство системно перестраивает регуляторную поддержку разработки лекарственных препаратов для редких заболеваний.
Программа ARC реализуется внутри FDA под координацией Center for Drug Evaluation and Research (CDER) и носит межофисный характер. Она объединяет экспертизу регуляторных подразделений, специалистов по клинической разработке, статистике, трансляционной науке и работе с пациентским опытом, формируя единый контур сопровождения орфанных разработок на всех этапах жизненного цикла препарата.
Цель ARC — не ускорение отдельных регуляторных процедур, а устранение системных барьеров орфанной разработки, сохраняющихся независимо от наличия орфанного статуса. К таким барьерам относятся:
• малые популяции пациентов;
• ограниченные и фрагментированные данные о естественном течении заболеваний;
• отсутствие валидированных клинических конечных точек;
• высокая неопределённость результатов;
• сложность применения стандартных подходов к клиническому дизайну и статистическому анализу.
ARC не дублирует Orphan Drug Designation, а дополняет его. В отличие от орфанного статуса, который применяется к конкретному препарату и предоставляет экономические и регуляторные стимулы, ARC формирует институциональную и методологическую инфраструктуру внутри FDA. Программа не создаёт отдельного ускоренного пути и не снижает требований к доказательной базе, а направлена на повышение предсказуемости разработки за счёт раннего регуляторного сопровождения и развития специализированных инструментов.
Структура ARC включает несколько взаимосвязанных блоков:
— развитие регуляторной науки для редких заболеваний (клинический дизайн и статистика для малых популяций);
— целевые пилотные программы раннего и проблемно-ориентированного взаимодействия с разработчиками;
— поддержка разработки и валидации клинических конечных точек;
— системная интеграция пациентского опыта в регуляторные решения;
— межцентровая координация внутри FDA по редким заболеваниям, включая лекарственные и биологические продукты.
В отчёте за второй год реализации ARC FDA указывает 29 одобренных препаратов для редких заболеваний за отчётный период. Этот показатель используется агентством как индикатор масштаба регуляторной активности в сегменте редких заболеваний, для которого и выстраивается данная программная инфраструктура.
Таким образом, ARC фиксирует переход FDA к программному подходу, при котором редкие заболевания рассматриваются как приоритетная область для пилотирования новых регуляторно-научных и организационных решений с последующим переносом этих подходов на другие терапевтические области.
В следующих публикациях будет подробно рассмотрено, из каких ключевых компонентов складывается программа ARC и какие инструменты использует FDA.
Источник: Accelerating Rare Disease Cures (ARC) Program (https://www.fda.gov/media/189930/download)
