EMA опубликовало итоги 2025 года: в ЕС рекомендовано 16 новых препаратов для редких заболеваний

15 января 2026 года European Medicines Agency (EMA) представило ежегодный обзор рекомендаций по лекарственным препаратам за 2025 год — Human medicines in 2025.

По итогам года EMA рекомендовало к регистрации в ЕС 104 лекарственных препарата, из них 38 — с новым активным веществом, ранее не зарегистрированным в Европейском союзе.

Отдельный акцент сделан на орфанных заболеваниях: в 2025 году EMA рекомендовало 16 препаратов для лечения редких нозологий.

Препараты для редких заболеваний, рекомендованные EMA в 2025 году

1.  Ezmekly (mirdametinib) — симптомные неоперабельные плексиформные нейрофибромы при NF1 у взрослых и детей ≥2 лет.

2.  Ziihera (zanidatamab) — HER2-положительный рак билиарного тракта (BTC) после ≥1 линии терапии.

3.  Ogsiveo (nirogacestat) — прогрессирующие десмоидные опухоли у взрослых.

4.  Romvimza (vimseltinib) — симптоматическая TGCT при исчерпанных хирургических опциях.

5.  Voranigo (vorasidenib) — IDH1/2-мутированные Grade 2 глиомы после хирургического лечения (≥12 лет).

6.  Zemcelpro (dorocubicel) — аллогенная ТГСК при гематологических злокачественных заболеваниях при отсутствии подходящего донора.

7.  Vyjuvek (beremagene geperpavec) — лечение ран при дистрофическом буллёзном эпидермолизе (DEB) с рождения.

8.  Wayrilz (rilzabrutinib) — рефрактерная иммунная тромбоцитопения (ITP) у взрослых.

9.  Ekterly (sebetralstat) — острые приступы наследственного ангиоотёка (HAE) у пациентов ≥12 лет.

10.  Waskyra (etuvetidigene autotemcel) — синдром Вискотта–Олдрича при отсутствии HLA-совместимого родственного донора (≥6 месяцев).

11.  Aqneursa (levacetylleucine) — неврологические проявления болезни Ниманна–Пика типа C (≥6 лет).

12.  Maapliv (amino acids) — острая декомпенсация MSUD при невозможности энтерального питания.

13.  Sephience (sepiapterin) — гиперфенилаланинемия при фенилкетонурии (PKU).

14.  Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) — муковисцидоз при наличии ≥1 мутации CFTR (не Class I).

15.  Tryngolza (olezarsen) — синдром семейной хиломикронемии (FCS) у взрослых.

16.  Duvyzat (givinostat) — мышечная дистрофия Дюшенна у амбулаторных пациентов ≥6 лет.

Биосимиляры и фармаконадзор

EMA также сообщает о регистрации 41 биосимиляра, подчёркивая их значение для устойчивости финансирования и расширения доступа к терапии. После выдачи разрешения Европейской комиссией продолжается непрерывный пострегистрационный надзор за качеством, безопасностью и соотношением «польза–риск».

Источник: EMA — Human medicines in 2025 (полная версия обзора и отчёта) (https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-2025_en.pdf)