Экономически эффективные препараты Next-in-Class: механизмы ускоренного доступа

В январе 2026 года National Institute for Health and Care Excellence (NICE) опубликовал руководство TA1121, в соответствии с которым к рутинному применению в государственной системе здравоохранения рекомендован acoramidis — стабилизатор транстиретина, разработанный компанией Bayer, для лечения редкого заболевания сердца. Особый интерес представляет применённый NICE подход к оценке технологии,финансированию и внедрению препарата.

Заболевание

Транстиретиновый амилоидоз с поражением сердца — редкое прогрессирующее заболевание, обусловленное отложением амилоида в миокарде вследствие нестабильности белка транстиретина. Заболевание приводит к развитию рестриктивной кардиомиопатии и сердечной недостаточности; выделяют наследственную и спорадическую (дикого типа) формы.

Текущие подходы к терапии

Стандартом лечения остаётся tafamidis (Vyndaqel®, Pfizer) — стабилизатор транстиретина, продемонстрировавший снижение смертности и частоты госпитализаций.

Новый препарат

ACORAMIDIS относится к классу стабилизаторов транстиретина и предназначен для лечения взрослых пациентов с наследственным и спорадическим транстиретиновым амилоидозом с поражением сердца. Внутри терапевтического класса препарат рассматривается как Next-in-Class и одновременно как терапевтическая альтернатива существующему стандарту лечения (tafamidis) для той же целевой популяции пациентов.

Подход к оценке технологии

Оценка TA1121 проведена NICE в формате cost-comparison. Регулятор исходил из вероятной клинической сопоставимости acoramidis и tafamidis и сфокусировался на сравнении затрат, без расчёта инкрементального показателя «затраты–эффективность» (ICER).

Результаты продемонстрировали сопоставимые или более низкие затраты при применении acoramidis, что и стало основанием для рекомендации.

• Практическим следствием данного подхода является закреплённый принцип внутриклассового выбора: при наличии нескольких клинически подходящих терапевтических опций приоритет отдаётся наименее затратной, что формирует системную ориентацию на использование более экономичной опции внутри терапевтического класса.

Механизм доступа и внедрение

Рекомендация NICE действует при условии применения simple discount Patient Access Scheme (PAS) — коммерческой схемы со скидкой от листовой цены для системы National Health Service England (NHS); параметры скидки являются конфиденциальными. Условия доступа для организаций NHS реализуются через Commercial Access and Pricing (CAP) Portal; для организаций вне NHS предусмотрено взаимодействие с производителем для уточнения условий.

Поскольку рекомендация выдана в рамках процедуры cost-comparison, препарат подлежит ускоренному внедрению и должен стать доступным для пациентов в течение 30 дней после публикации финального руководства NICE.

Пример TA1121 демонстрирует, что при клинической сопоставимости со стандартом терапии экономически более эффективные препараты Next-in-Class могут получать ускоренный доступ за счёт упрощённых процедур оценки и простых ценовых соглашений.

Для стран СНГ актуальна разработка аналогичных механизмов включения таких препаратов в перечни и программы лекарственного обеспечения, что позволяет повышать экономическую эффективность системы здравоохранения при сохранении терапевтических результатов.

Источник: финальное руководство NICE TA1121 (январь 2026 (https://www.nice.org.uk/guidance/ta1121))