Оценка орфанных препаратов: требуется ли особый подход?
В журнале PharmacoEconomics (2025) опубликована статья, где проанализированы ограничения существующих процедур оценки технологий здравоохранения (HTA) в отношении орфанных препаратов и предложены пути адаптации системы.
Авторы подчёркивают: доказательства по редким заболеваниям не просто редки — они требуют особого подхода к интерпретации и использованию в процессе принятия решений.
Основные проблемы, выделенные в исследовании:
-
Отсутствие данных о естественном течении заболевания — нет когортных наблюдений, сложно прогнозировать исходы без терапии и расчёты показателей эффективности и полезности (например, QALY).
-
Недостаточная представленность в классификациях, включая МКБ — отсутствие кодов в Международной классификации болезней затрудняет идентификацию пациентов, формирование регистров и анализ влияния на бюджет.
-
Малые выборки в клинических исследованиях — чаще всего менее 100 пациентов, что ограничивает статистическую надёжность результатов и повышает неопределённость в моделях оценки затрат и эффективности лечения.
-
Отсутствие рандомизированных контролируемых исследований — по этическим причинам; используются внешние контрольные группы и косвенные сравнения (MAIC, STC), которые не всегда принимаются HTA-агентствами.
-
Недостаток валидированных конечных точек — шкалы часто заимствованы из других заболеваний и не учитывают специфические для пациентов симптомы и влияние на семьи.
Предлагаемые решения:
-
Расширение рамок оценки ценности — учитывать прямые медицинские расходы, а также немедицинские и косвенные издержки, влияние на семьи, spillover-эффекты.
-
Внедрение соглашений по управляемому доступу — временное включение препарата на возмещение с последующим сбором данных (примеры: Cancer Drugs Fund, Innovative Medicines Fund, Великобритания).
-
Применение мультикритериального анализа принятия решений (MCDA) — многокритериальный анализ, где учитываются клиническая эффективность, тяжесть заболевания, редкость, отсутствие альтернатив, влияние на семью, принципы справедливости и солидарности. Элементы MCDA уже применяются во Франции, Канаде и Шотландии.
-
Гармонизация требований регистрации и оценки технологий здравоохранения — внедрение параллельного научного консультирования агентств по регистрации и агентств по ОТЗ.
Источник (https://link.springer.com/article/10.1007/s40273-025-01538-4)
Скачать документ: HTA Evidence in Rare Diseases: Just Rare or Also Special? (https://drive.google.com/file/d/1-l0i5YECQIItQX4BeXzwje0mqVSm62cW/view?usp=sharing)
