ВОЗ представила стратегию трансформации системы педиатрических препаратов

Несмотря на достижения в сфере медицинских технологий и инноваций, дети — особенно в странах с низким и средним уровнем дохода — по-прежнему сталкиваются с барьерами в доступе к безопасным, эффективным и адаптированным по возрасту лекарствам.

Основные проблемы:

• Разработка и вывод на рынок педиатрических препаратов занимает до 25 лет
• Только 30% препаратов из перечня основных лекарственных средств ВОЗ доступны в формах, подходящих для детей
• Препараты часто дают детям в виде измельчённых или разломанных "взрослых" форм, что чревато ошибками дозировки
• Лишь 10% зарегистрированных клинических исследований с 2000 по 2023 год включали детей
• 38% - 50% лекарств используются у детей вне инструкции (off-label), без доказательной базы по эффективности и безопасности

Чтобы изменить ситуацию, ВОЗ развивает Глобальный акселератор для педиатрических препаратов — Global Accelerator for Paediatric Formulations (GAP-f) — платформу, объединяющую регуляторов, исследователей, производителей, клиницистов, врачей  и пациентские организации. Цель — сократить сроки разработки, регистрации и внедрения педиатрических препаратов и обеспечить их доступность во всех странах. 

В рамках новой стратегии «30 к 2030 году» планируется:

• Приоритизация 10 заболеваний с высоким детским бременем
• Ускоренное продвижение 10 ключевых препаратов
• Создание устойчивой системы доступа в 10 странах

В условиях ограниченных данных, особенно для малых групп пациентов, GAP-f подчёркивает значение данных реальной клинической практики (RWE). Они необходимы для:

• оценки безопасности и эффективности новых препаратов
• поддержки регуляторных решений
• обновления клинических рекомендаций
• мониторинга последствий раннего доступа и адаптации терапии

Рекомендации ВОЗ для национальных регуляторов:

• Использовать механизмы взаимного признания и регуляторного сотрудничества (например, Paediatric Regulatory Network)
• Применять экстраполяцию данных с взрослых на детей (в соответствии с ICH E11A)
• Развивать инфраструктуру для исследований в педиатрии
• Интегрировать RWE в регуляторные процессы и пострегистрационный надзор

Эти шаги особенно важны для расширения доступа к терапии у детей с редкими заболеваниями, где традиционные подходы к исследованиям часто невозможны.

Полный текст отчёта